臨床研究對象,你真的選對了嗎?
臨床實驗性研究和觀察性研究的研究對象均是選擇一組樣本做調研研究。對於選擇研究對象,必須考慮代表性和可行性兩個方面。研究者必須討論樣本的來源、選擇研究對象的方法和條件、研究所需要的樣本含量、樣本對總體的代表性。
正確的選擇研究對象,是保證臨床研究結果真實性和可靠性的關鍵,未來,LinkLab會相繼對每種臨床研究類型的人群選擇問題做詳細分析。本期,我們先從研究對象的來源和選擇原則開始……
兩個基本概念
對於研究對象,我們先了解兩個基本概念:
總體(population):根據研究目的確定的同質來觀察單位的全體,可分為:
有限總體:在特定的時間與空間範圍內,同質觀察單位個數是有限的;
無限總體:無時間和空間的限制,觀察單位個數是無限的。
樣本(sample):由於研究時間、經費等限制,研究對象往往採用抽樣的方法獲得一部分研究對象,即樣本,然後開展研究,基於樣本獲得的研究信息來推論總體的特徵。
研究對象的樣本來源
社區人群
傳染病報告:
可從衛生防疫或隔離質量單位取得樣本,有利於疑難傳染病的防治研究;
樣本來源的質量和研究價值取決於傳染病報告的漏報率和訂正報告的實施情況;
疾病報告登記:
主要是一些慢性病的發病與死亡報告;
提供樣本來源和足夠數量的新病例
得到個體危險因素和環境致病因素的信息
有利於對一些起病緩慢且隱匿的疾病進行臨床醫學研究
疾病監測
為制定預防和保健措施,考核其防治效果而長期連續的調查、收集和分析人群中的疾病動態、分佈和影響因素。
傳染病監測
lMONICA計劃(心血管病監測)
為專題研究提供條件
普查和篩查
普查和篩查可以再較短時間內獲得基線特徵較齊全的足夠數量新病例,從中又可以得到可比性較好的對照,是一種比較理想的樣本來源。
現場:是指疾病發生、流行所在的空間範圍,可以是社區或學校、工礦、企業、醫院不等。
以新發病例或新感染者為主,即時的環境條件
病例-對照研究——較好的設計
前瞻性研究受到一定限制。
醫院和專門的防治機構
醫院:是臨床研究樣本來源的主要場所
社區醫院:如評價某降壓藥的降壓效果
優點:病情穩定,隨訪容易
缺點:需要三級醫院支持
三級醫院:如對出血風險進行檢測
優點:病例集中,可得大量樣本
缺點:可能病情較重,較複雜,隨訪難度大
門診病例:
優點:樣本大
缺點:病情輕、患者依從性差
住院病例
優點:病情重,患者依從性好
缺點:研究結果的外推可能受限
多中心臨床試驗
優點:短時間易得到多樣本,樣本代表性好
缺點:實施難度大,各中心技術、設備等不一致性
專門防治機構:流行病、職業病防治機構,婦幼保健機構等;
健康查體中心和社區衛生服務中心:
可發現新的或早期病例,也能檢出臨床前期者。
選擇研究對象的主要原則
被選擇的對象應該從實驗研究中可能受益,例如:)研究乙型肝炎疫苗預防效果,應選擇母親HBsAg陽性者的嬰兒為實驗對象;
藥物臨床實驗,藥物應經過嚴格的動物實驗,藥物作用機制清楚,效果明顯,而且安全可靠,方可對患者進行臨床實驗。
選擇預期發病率較高的人群作為實驗研究對象,例如:
評價疫苗的預防效果應在高發區進行,如滅螺藥物的效果研究;
抗心律不齊的藥物效果觀察時,研究對象最好是近期頻繁發作過心律不齊的患者,而非僅發過一次的患者。
已知實驗對其有害的人群,不應作為實驗對象,例如:
有消化道出血史者不應作為抗炎藥物的實驗對象;
在新葯臨床實驗研究時,由於可能的不良反應,往往將老人、兒童、孕婦從研究對象中排除。
選擇依從者作為研究對象
避免給研究結果帶來偏倚。
預告
在選擇研究對象時,我們需要從中選出符合研究設計要求的合格對象,因此,下一期,我們就繼續聊聊選擇研究對象的納入標準和排除標準。敬請期待哦~
原作者： Linklab