臨床研究中，如果不適合或無法設對照組，那您就看這裡……
在我們臨床研究中，常用的是為試驗組或病例組設計一個參比的對照組。對照組的形式，在ICH E10檔案中提供了五種型別：安慰劑對照、空白對照、劑量對照、陽性藥物對照和外部對照，前四種對照方式要求試驗組和對照組來自相同的受試者總體，而“外部對照”組和試驗組不來自同一受試者。今天，我們就聊聊與“外部對照”有關的單臂研究。
單臂研究（single arm study）：即單組臨床試驗，顧名思義，就是僅有一個組的研究，沒有為試驗組設計相對應的對照。
但單臂研究並不是就沒有參比的物件，實際上，它的參比物件就是我們上面提到的“外部對照”。外部對照，又稱為歷史對照，是採用他人、或過去的研究結果，與試驗組進行對照比較。例如：在抗腫瘤領域中，進行藥物研發的早期階段Ⅰb/Ⅱa期，可將接受受試藥物的一組患者與該研究以外的一組患者的結果進行比較。單臂研究可以是多中心的臨床試驗，但肯定是開放的，也談不上隨機與盲法，所以論證強度稍差。
單臂研究的缺點：
l從研究設計可見，其缺點是顯而易見的，由於試驗組與外部對照組的受試者不來自同一受試者總體，可比性差；
l由於缺乏平行的對照，只能與外部的歷史資料進行比較，來評價被研究藥物的安全性和有效性，很難獲得和當前研究設計完全一致的歷史研究資料，且很難區分研究間差異的影響，對結果不易作出評價；
l根據單臂研究的藥物獲准門檻高，必須是病例非常少見且療效相當顯著的藥物。
單臂研究的優點：
本型別研究設計、實施簡單、易行，研究費用低、週期短，可以較快獲得有效性的證據。多用於基於倫理不適合設定空白對照或者無法找到匹配的對照的臨床研究。在藥物臨床試驗中，單臂治療，如果加上劑量探索，其實可以獲得一些有價值的資訊。
哪些領域可以做single armstudy呢？大家可以登陸www.clinicaltrials.gov網站查閱可見，已有很多單臂研究開展，其中大部分是血液性疾病研究，如：白血病、急淋、慢淋等，以及神經上皮瘤等罕見疾病(Rare Disease)的研究，當然也有腫瘤等其他領域的研究。
那有人說系列病例報告也是對較少病例的研究，和單臂研究有什麼區別呢？在此，小編歸納了幾點：
最後，我們來看看哪些臨床研究可採單臂研究呢？
l研究的疾病或患者具有特殊性
-罕見疾病或新發疾病
l尚無有效的治療方案或指南/共識中無金標準的治療
-研究藥物的作用機制、動物試驗、以及早期的經驗，可以推薦所研究的新葯時，在探索性階段可以使用單臂研究
l完全新的治療方案
-如靶向治療、基因治療等
l早期、探索性質的研究/上市後的研究
-新上市藥物新的適應症研究等
l研究成本較高的研究
-研究難招募患者，時間成本高
-治療方案中治療費高，需求的人力物力較高
注意：Linklab12月9號文章“關於腫瘤研究終點的真相”中也提到，單臂研究在腫瘤臨床研究中以ORR為主要終點指標的專案相對多見，以PFS或OS等指標則不適宜。
原作者： LinkLab